Seis pacientes del hospital Henri-Mondor de París han recibido una terapia génica experimental para aliviar los síntomas de la enfermedad de Parkinson . Otros cinco pacientes han sido tratados con una terapia génica similar en California por médicos de la Universidad de California en San Francisco.
"Resultados esperanzadores, ningún efecto secundario grave", resumió ayer en un correo electrónico Béchir Jarraya, investigador del equipo del hospital Henri-Mondor. Pero "el ensayo aún está en curso, demasiado pronto para tener conclusiones", advirtió. Sí hay conclusiones de un exhaustivo ensayo de terapia génica contra el parkinson realizado en macacos como paso previo al inicio del estudio en personas. Según resultados presentados ayer, las dificultades de movimiento características de la enfermedad desaparecen durante periodos superiores a tres años. Esta mejora se observa sin que se produzcan movimientos involuntarios –como ocurre con los fármacos actuales contra el parkinson cuando el tratamiento es prolongado– ni ningún otro efecto secundario significativo. Los resultados se han presentado en Science Translational Medicine, una nueva revista creada por los editores de Science para presentar investigaciones biomédicas que puedan mejorar la atención a los pacientes a corto o medio plazo.
El parkinson es una enfermedad degenerativa invalidante en la que se destruyen las neuronas que producen dopamina en una pequeña región del cerebro llamada sustancia negra. En una persona sana, la dopamina producida por estas neuronas incide en otra región del cerebro llamada cuerpo estriado y regula funciones importantes como el movimiento voluntario. Pero, en una persona con parkinson, el cuerpo estriado se ve privado de dopamina, lo que lleva a la rigidez muscular, temblores o lentitud de movimientos, entre otros síntomas.
La terapia génica ensayada en el hospital Henri-Mondor de París ha consistido en insertar tres genes clave para la producción de dopamina en neuronas del cuerpo estriado. El tratamiento se aplica en intervenciones de neurocirugía de más de seis horas de duración con anestesia total. Los genes están vehiculados por virus inocuos que se inyectan directamente en el cuerpo estriado: gracias a los virus, los genes productores de dopamina se integran en el ADN de las neuronas. Los investigadores han comprobado cómo estos genes consiguen que vuelva a haber una cantidad suficiente de dopamina en el cuerpo estriado y que los síntomas del parkinson remitan.
El tratamiento ha sido desarrollado por la compañía de biotecnología británica Oxford BioMedica, que ha anunciado que otros doce pacientes se incorporarán al estudio en los próximos meses y que espera presentar las conclusiones de la investigación en el 2012. El tratamiento ensayado en California, en el que sólo se inserta uno de los tres genes relacionados con la dopamina, ha sido desarrollado por la compañía Genzyme.
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