Terapia genética contra mal de Parkinson

Un nuevo tratamiento genético contra la enfermedad de Parkinson logró reducir los síntomas del trastorno a largo plazo, afirman científicos en Francia y Gran Bretaña.
Cerebro

La terapia está basada en los genes que producen dopamina en el cerebro.

La terapia, probada con monos, parece prevenir los movimientos involuntarios y anormales que acompañan a este trastorno con pocos efectos secundarios.

Aunque el tratamiento no es una cura, dicen los investigadores en la revista Science Translational Medicine, abre nuevas esperanzas para los millones de personas que sufren esta enfermedad.

El Parkinson es un trastorno degenerativo del sistema nervioso central que pueda afectar las funciones motoras, del lenguaje y cognitivas.

Con la enfermedad ocurre una pérdida de la dopamina, una sustancia química producida en el cerebro, que provoca la falta de control sobre el movimiento del cuerpo.

Hasta ahora no hay una cura para esta enfermedad pero por lo general se ofrece a los pacientes tratamientos que pueden aumentar de forma breve la cantidad de dopamina en el cerebro.
Genes clave

Estas terapias, sin embargo, no logran mantener los niveles estables de dopamina que se requieren para que el organismo lleve a cabo sus funciones normales y esto conduce a la discinesia, los movimientos anormales e involuntarios.

Ya iniciamos la fase 1 del ensayo clínico y hasta ahora los resultados son muy alentadores. Porque hemos encontrado un perfil seguro en todos los pacientes y todos han mostrado mejoras -en distintos niveles- en los síntomas de la enfermedad

Dr. Bechir Jarraya

Ahora, la investigación llevada a cabo en las universidades de París, en Francia, la de Sheffield en Inglaterra y el Colegio Imperial de Londres, demostró que con la nueva terapia genética se puede restaurar la dopamina en el cerebro y potencialmente corregir la enfermedad de Parkinson sin las complicaciones de la discinesia.

En el estudio, los científicos dieron a monos una neurotoxina que provocaba causas selectivas de la enfermedad. Así lograron que los animales desarrollaran temblores, rigidez muscular y la postura inestable característica del síndrome severo de Parkinson.

Posteriormente, para tratar la enfermedad inducida, los investigadores insertaron en el cerebro de los monos tres genes que son críticos para la producción de la dopamina.

Los científicos colocaron sondas biológicas capaces de medir los niveles de dopamina en el cerebro de los animales y siguieron un registro durante tres años y medio.
Resultados alentadores
Ancianos

El Parkinson afecta a un millón de personas en el mundo.

Descubrieron que el tratamiento con los genes había logrado restaurar de forma segura las concentraciones de dopamina en el cerebro, había corregido los déficits motores y evitado las discinesias.

Además, dicen los autores, no se encontraron efectos secundarios adversos, y lo más importante, se logró mantener el efecto durante tres años y medio.

Tal como explicó a la BBC el doctor Berchir Jarraya, quien dirigió el estudio, actualmente se están llevando a cabo las pruebas en humanos.

"Ya iniciamos la fase 1 del ensayo clínico y hasta ahora los resultados son muy alentadores" afirma el científico.

"Porque hemos encontrado un perfil seguro en todos los pacientes y todos han mostrado mejoras -en distintos niveles- en los síntomas de la enfermedad".

"Pero todavía es muy pronto para establecer conclusiones firmes porque los ensayos continúan", agrega el investigador.

Se calcula que el Parkinson afecta a aproximadamente un millón de personas en el mundo.